카프리코테라퓨틱스(CAPR)가 10일 3분기 순손실 4270만 달러, 주당순손실 0.73달러를 기록했다고 발표하며 듀센 근이영양증(DMD) 세포치료제 데라미오셀의 FDA 처분 목표일(PDUFA)이 22일로 다가왔다고 밝혔다. 전년 동기 주당순손실은 0.54달러였다.

적자 확대보다 데이터 신뢰도 강조, 방어와 자신감이 교차한 톤

3분기 매출은 전년 동기와 마찬가지로 없었다. 영업비용은 약 4470만 달러로 전년 2630만 달러보다 약 70% 늘었다. 상업화 이전 활동과 생산설비 확대가 원인이다. 1~9월 누적 순손실도 1억1730만 달러로 전년 7490만 달러보다 커졌다.

경영진은 적자 확대를 변명하기보다 승인을 전제로 한 선제 투자의 결과로 규정했다. 설명의 무게중심은 재무가 아니라 임상 데이터 신뢰도에 실렸다. 7월 랜싯에 실린 HOPE-3 결과는 상지 기능 평가지표(PUL 2.0)에서 위약 대비 1.1점 차이, p값 0.029로 1차 평가변수를 충족했다. 회사는 이 차이가 약 1점을 탐지하도록 설계된 임상적 의미 수준이라는 점을 거듭 강조했다.

24개월 공개 연장 데이터에서는 위약군이 치료로 전환한 뒤 둘째 해 하락폭이 약 2점에서 0.5점으로 줄어 질병 진행이 76% 둔화됐다고 제시했다. 다만 회사 스스로 이를 서술적 결과로 규정해, 규제 당국이 비무작위 데이터를 어떻게 평가할지에 대한 부담을 의식한 것으로 해석된다.

자금 12개월 확보와 인력 10% 감축, 생산능력 확대가 보여주는 전략

앤서니 베르그만 최고재무책임자는 9월 30일 기준 현금성자산과 시장성 유가증권 합계가 약 1억9850만 달러이며, 현재 운영계획상 최소 12개월간 자금이 충분하다고 설명했다. 올해 시장가격 연동 주식매각(ATM) 프로그램을 통한 매각은 없었다. 3분기에는 인력을 약 10% 줄여 비용 구조를 핵심 우선순위에 맞췄고, 상업화 비용 집행도 규제 일정에 연동해 조절하고 있다. 승인 결과에 따라 자금 소진 속도를 통제하겠다는 의도로 읽힌다.

생산 전략은 승인 이후 공급 확대에 맞춰져 있다. 샌디에이고 GMP 시설은 사전 승인 점검을 통과했고 1층 청정실은 연 250명, 약 1000회분을 감당한다. 2층 증설은 2027년 상반기 검증이 목표이며 완공 시 환자 2000~2500명, 연간 최대 1만 회분을 지원한다. 미국 내 DMD 환자 약 1만5000명 중 약 3분의 2가 9세 이상으로 추정돼 시장 규모 가늠자가 된다.

일본 닛폰신야쿠, NS파마와의 유통계약 분쟁은 가처분 신청을 철회했고 중재 심리는 2027년 중반 시작될 전망이다. 회사는 결과와 무관하게 독자 상업화를 준비하며 완전히 결별해도 다른 파트너를 찾지 않겠다는 입장이다. 엑소좀 파이프라인은 현금 보존을 위해 속도를 늦췄고, 유럽과 일본 규제 당국과는 협의를 시작했다.

CRL 시나리오에도 포기 없다, 심장 데이터와 라벨 범위가 쟁점

질의응답에서는 심장 데이터의 활용 가능성이 핵심이었다. 레런드 거셸 오펜하이머 애널리스트가 심근병증이 없는 환자의 발병 지연 가능성을 묻자, 린다 마르바 대표는 HOPE-3 환자의 약 3분의 1이 박출률 정상 범위여서 효과를 보기 어려웠고 나머지 3분의 2인 심근병증 환자에서 유의한 효과가 있었다고 답했다. 심장 MRI상 심근 흉터가 일찍 줄어든 만큼 조기 투여가 진행을 늦출 수 있다고 본다는 설명이다. 전체 환자의 박출률 차이는 통계적 유의성에 못 미쳤고 기존 심근병증 환자에서만 위약 대비 약 2.8%포인트 개선됐다는 점은 한계로 남는다.

라벨에 심장 데이터가 포함될지는 공개하지 않아 명확한 답변은 회피한 셈이다. 적응증 확대 가능성도 추후 공지하겠다고 해 불확실성은 해소되지 않았다.

처분 목표일 직전 절차 관련 답변은 비교적 구체적이었다. 회사는 7월 시설 점검 후 필요한 서류를 모두 냈고 추가 문의나 추가 점검은 예상하지 않으며, 남은 12일 안에 두 번째 자문위원회가 열릴 가능성도 낮다고 봤다. 보완요구서(CRL)를 받더라도 간단한 임상 작업으로 근거를 보강할 수 있다면 데라미오셀을 포기하지 않겠다고 밝혀 추가 임상 요구 수준이 향후 주가 변동성의 관건이 될 전망이다. 900건 이상의 재분석 중 위약이 유리한 결과가 없었다는 점은 회사가 내세우는 방어 논리다.

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