카프리코테라퓨틱스(CAPR)가 2026 회계연도 2분기에 매출 없이 4700만 달러의 순손실을 기록했다고 8월 13일 발표했다. 주당 순손실은 0.70달러로, 전년 동기 대비 손실이 확대됐다. 2분기 운영 비용은 4290만 달러에 달했으며, 주력 파이프라인인 Deramiocel의 임상 및 상업화 준비에 대한 투자가 증가하면서 비용 부담이 커졌다. 현금 및 현금성 자산은 약 2억3790만 달러 수준이다.

FDA 자문위 부결에도 승인 가능성 강조

린다 마르반 CEO는 이번 어닝 콜에서 FDA의 Deramiocel 생물의약품 허가신청(BLA) 검토 과정에 집중했다. PDUFA 목표 조치 날짜는 8월 22일로 임박했으나, 최근 자문위원회 투표에서 3표 찬성, 9표 반대라는 예상 밖의 결과가 나왔다. 마르반 CEO는 이 결과에 대해 "실망스럽지만, 자문위 의견이 FDA의 최종 결정을 구속하지 않는다"며 "Duchenne 근이영양증(DMD) 환자들에게 절실히 필요한 치료제라는 점을 FDA와 지속적으로 논의하고 있다"고 강조했다.

회사는 HOPE-3 임상 연구 결과가 7월 권위 있는 의학저널 The Lancet에 게재된 점을 거듭 언급하며, 이 데이터가 Deramiocel의 효능을 뒷받침하는 핵심 증거라고 설명했다. 마르반 CEO는 "FDA와 협력하여 새로운 필수 데이터를 포함한 BLA 수정안을 제출할 계획"이라며 "승인 후 즉각적인 상업화가 가능하도록 준비 작업을 신속히 진행 중"이라고 밝혔다. 이는 회사가 자문위 부결에도 불구하고 FDA 승인 가능성에 여전히 높은 기대를 걸고 있음을 시사한다.

현금 소진 우려 속 상업화 전략 가속

앤서니 버그만 CFO는 2분기 운영 비용 4290만 달러가 주로 Deramiocel의 상업적 준비와 임상 투자에 사용됐다고 설명했다. 분기당 4000만 달러 이상의 현금 소진 속도를 고려하면, 현재 보유 현금 2억3790만 달러는 약 6분기, 즉 1년 반 정도의 런웨이를 제공한다. 버그만 CFO는 "BLA 승인 시점과 상업화 일정에 따라 추가 자금 조달 계획을 검토 중"이라며 재무 유연성 확보 필요성을 암시했다.

회사는 Deramiocel 승인 후 즉각적인 매출 발생을 목표로 유통 파트너 확보, 환자 접근 프로그램 구축 등 상업화 인프라에 선제적으로 투자하고 있다. 마르반 CEO는 "DMD 환자 커뮤니티와의 긴밀한 협력을 통해 출시 즉시 시장 침투가 가능한 준비 태세를 갖췄다"고 자신감을 표명했다. 다만 애널리스트들은 자문위 부결과 현금 소진 속도를 감안할 때, FDA 승인 지연 시 추가 자금 조달이 불가피할 것으로 전망하고 있다.

NS Pharma 분쟁과 리스크 관리 질문 집중

Q&A 세션에서 애널리스트들은 NS Pharma와의 계약 분쟁에 대해 집중적으로 질문했다. 한 애널리스트는 "중재 결과가 Deramiocel의 상업화 권리에 영향을 줄 수 있는가"라고 물었고, 마르반 CEO는 "양측이 중재를 통해 분쟁 해결을 위해 노력 중이며, 이는 상업화 일정에 실질적인 영향을 주지 않을 것"이라고 답변했다. 그러나 구체적인 분쟁 내용이나 잠재적 재무 영향에 대해서는 "진행 중인 법적 절차상 세부 사항을 공개할 수 없다"며 답변을 회피했다.

또 다른 애널리스트는 "자문위 투표에서 9명이 반대한 주요 이유가 무엇이라고 판단하는가"라고 질문했다. 이에 대해 마르반 CEO는 "일부 위원들이 장기 안전성 데이터의 추가 확보를 원했던 것으로 파악하고 있으나, 현재 제출된 데이터만으로도 효능과 안전성이 충분히 입증됐다고 확신한다"고 반박했다. 회사는 The Lancet 게재 논문과 실제 환자 사례를 근거로 FDA를 설득하겠다는 입장이지만, 시장은 자문위 부결이 승인 거부 또는 추가 임상 요구로 이어질 가능성을 우려하고 있다. 투자자들은 8월 22일 PDUFA 데이트 결과에 촉각을 곤두세우고 있다.

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