노바티스AG(NVS)가 23일 컨퍼런스콜에서 재발완화형 다발성경화증(RMS) 치료제 후보물질 레미브루티닙의 3상 REMODEL 1·2 결과를 공개하며, 연간 재발률이 테리플루노마이드 대비 각각 35%와 31.2% 감소해 1차 평가변수를 충족했고 연말까지 미국 FDA에 허가를 신청하겠다고 밝혔다.

재발률 35% 감소 앞세운 자신감, 3개월 장애 진행 미달은 변수

경영진은 재발률 감소에 MRI 지표와 안전성을 더해 임상 결과를 입체적으로 제시했다. 새롭게 커지는 T2 병변은 연간 기준 65.3%와 70.3% 줄었고, 조영증강 병변은 두 시험 모두 66% 감소해 절대 수치가 0.08과 0.07에 그쳤다. 시험을 이끈 빈들 교수가 재발률 감소를 환자 기준 약 13년에 한 번 재발하는 수준의 질병 통제로 풀어낸 것은 수치를 임상 현장의 언어로 옮겨 설득력을 높이려는 의도로 읽힌다.

장애 진행 지표는 엇갈렸다. 3개월 확정 장애 진행(CDP)은 위험이 20% 감소했지만 통계적 유의성에는 이르지 못했다. 반면 6개월 CDP는 유의했고, 진행이 확인된 환자는 7.7%로 92% 이상이 안정적이었다. 질병활동 증거 없음(NEDA-3) 달성 비율은 55%(오즈비 2.81), 신경 손상 표지자 NfL은 9%와 7% 감소, 재발과 무관한 장애 진행(PIRA)은 6개월 기준 약 30% 감소했다.

안전성에서는 시험군과 대조군 각 1000명 규모 통합 분석에서 큰 차이가 없었고, 이상반응에 따른 투약 중단은 약 50% 적었다. 간 독성 신호인 하이스 법칙 사례는 없었다. 사망 2건은 모두 약물과 무관하다고 판단됐다. 다만 면역글로불린과 B세포 수치 경과 데이터가 아직 없다는 점은 남은 과제다.

연매출 40억 달러 이상 목표, 신규·전환 수요 겨냥한 상업화 로드맵

회사는 우선심사 바우처를 활용해 연말까지 FDA에 허가를 신청하고, RMS 부문에서 최대 연매출 40억 달러 이상을 기대한다고 제시했다. 미국 시장을 신규 진단 환자 약 4만 명, 경구 치료제 사용 환자 약 6만 명, 항CD20 치료제 사용 환자 약 14만 명으로 나눠 접근하는 점이 특징이다.

신규 환자의 약 30%는 안전성이나 투여 경로 문제로 항CD20 치료제를 처방받지 않는다. 경구 치료 환자는 매년 20%가 치료를 바꾸고 최대 40%가 치료 실패 위험에 놓여 있다. 항CD20 치료 환자의 연간 전환율은 10%지만 신약이 나오면 최대 45%가 전환 대상이 될 수 있다는 것이 회사 추산이다. 미국 외 주요 7개국 환자는 약 44만 명으로, RMS 인구의 50% 이상이 수혜 대상이 될 것으로 내다봤다.

후속 임상은 시장 확장 카드다. 오크렐리주맙 전환 환자 대상 3b상 RESHAPE는 이르면 2028년, 비재발성 이차진행형 MS 대상 3상 REMASTER는 2031년 결과가 나온다. 비재발성 SPMS 환자 8만5000명은 추가 상승 여력으로 제시됐다.

면역질환 확장도 구체적이다. 레미브루티닙은 만성 자발성 두드러기(CSU)로 이미 승인돼 지난 2분기 기준 미국 환자 1만 명, 처방의 4000명 이상을 확보했고, 이달 증상성 피부묘기증 FDA 승인도 받았다. 화농성 한선염 3상 16주 결과는 2026년 4분기, 듀피젠트 직접 비교 시험 RECLAIM은 2027년 상반기에 나오며, 식품 알레르기 3상 결과는 2029년 이후다. CSU와 만성 유발성 두드러기에서도 최대 연매출 40억 달러를 제시했다.

라벨·간 안전성·가격 공방, 40억 달러 목표 상향은 선 긋기

질의응답은 라벨과 규제 이슈에서 시작됐다. 6개월 CDP가 라벨에 반영될지에 대해 경영진은 규제당국과 논의할 사안이라면서도 홍보에 충분한 근거를 갖췄다고 답해, 3개월 지표 미달에도 6개월 지표를 마케팅 축으로 삼겠다는 뜻을 분명히 했다. 간 모니터링 요건은 시험 참가자 4500명 이상과 CSU 상업 처방 1만 명 이상에서 신호가 없었다는 점을 근거로 라벨에 들어가지 않을 것으로 예상했다. 이는 경쟁 BTK 억제제 대비 사용 편의성을 가를 핵심 변수다.

반면 신규·기존 치료 환자별 효능은 하위군 분석을 하지 않았다며 향후 공유하겠다고 답해 즉답을 피했다. 자살 사례에 대해서는 2000명 이상 규모에서 배경 노이즈 수준일 수 있고 클래스 효과로 보지 않는다는 해석이 나왔다.

가격 질문에서는 면역질환과 MS용 브랜드를 분리해 별도 신약허가신청(NDA)으로 제출하고, 가격은 출시 시점에 공개하겠다고 밝혔다. 최혜국 대우(MFN) 규제는 CSU로 먼저 출시된 만큼 MS 부문 약 10%인 미국 메디케이드에만 영향을 주며 가이던스에 이미 반영했다고 설명했다. 케심프타는 항CD20 전환 대상 환자의 약 75%가 다른 항CD20 제제를 쓰고 있어 영향이 제한적이며 60억 달러 이상 기회에 변화가 없다고 강조했다.

40억 달러 목표를 올리지 않는 이유에는 현재 40억 달러 이상으로 제시한다고만 답해 상향 여지를 열어두되 확답은 피했다. 한선염 3상 데이터는 확보하지 않았다고 밝혀 단기 모멘텀은 허가 신청과 학회 데이터 해석에 달린 것으로 보인다. 로슈 페네브루티닙과의 비교에서는 효능이 크게 다르지 않다면 모니터링 부담이 없는 쪽을 선호한다는 평가가 나왔으나, 페네브루티닙이 일차진행형 MS 라벨을 받으면 별도 위치가 있을 것이라는 단서도 붙었다.

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