오큘러테라퓨틱스(OCUL)가 22일 파이퍼샌들러 주최 파이어사이드 웨비나에서 습성 황반변성 치료제 AXPAXLI의 신약허가신청(NDA) 제출 시점을 올해 4분기로 유지하고, 현금및현금성자산이 6억 달러에 육박해 2028년까지 운영이 가능하다는 기존 가이던스도 바꾸지 않았다고 밝혔다.

FDA 수장 교체에도 일정 불변, 확신에 찬 어조 유지

프라빈 듀겔 대표의 메시지는 일정 불변으로 압축된다. 3분기로 예고했던 NDA 사전 미팅을 마치고 미국 식품의약국(FDA)으로부터 회의록까지 받았다는 점을 내세워 내부적으로 달라진 것이 없다고 강조했다. 진행자가 모든 것이 계획대로인지 묻자 짧게 긍정한 대목에서 방어보다 확신에 무게를 둔 어조가 읽힌다.

최대 변수로 거론된 것은 FDA 안과 부서 수장 교체다. 빌 보이드 박사가 1월 퇴임하고 부국장인 레아 로이드 박사가 후임을 맡는데, 경영진은 로이드 박사가 1990년대 후반부터 FDA에 재직했고 회사와의 모든 회의에 참석했으며 승인 사안에 모두 서명한 인물이라는 점을 부각했다. 리더십 교체의 불확실성을 연속성 논리로 상쇄하려는 포석으로 해석된다. 안과 부서가 특별협약평가(SPA)를 깬 적이 없다는 설명 역시 단일 임상시험 기반 제출 방향이 유지된다는 근거로 제시됐다.

숫자 뒤의 핵심 동력은 SOL-1 데이터다. 단회 투약만으로 환자 약 3분의 2가 12개월간 구제 치료 없이 버텼고, 9개월 차 광간섭단층촬영(OCT) 기준 30마이크론 이내의 질환 통제를 보였으며 우월성 평가변수의 p값은 0.0006 미만이었다. 미국안과학회(AAO) 후향 분석에서는 로딩 투약 후 안구가 건조한 상태에서 1회 투약하면 9개월간 건조 상태가 유지될 확률이 75%였고, 건조 기준은 체액 10나노리터 미만으로 가장 엄격한 수준이라는 설명이다.

상업화 준비 완료·당뇨병성 망막병증으로 파이프라인 확장

이번 발언에서 전략 변화의 축은 승인 이후를 겨냥한 포지셔닝이다. 회사는 AXPAXLI를 1차 치료제가 아닌 유지요법 약물로 규정했다. 지난 자금 조달 때 밝힌 대로 상업화 확대 작업을 마쳤고 재고자산과 인력도 갖췄으며, 데이비드 로빈슨이 상업화를 이끌고 있다고 소개했다. 우선심사 가능성에 대해서는 이미 505(b)(2) 경로를 통한 가속 경로에 있다고 판단해 이 경로에서 벗어날 이유가 없다는 입장이다.

기대하는 라벨 구성도 구체적이다. 최초이자 유일한 우월성 라벨, 6~12개월 투여 유연성, 반복 투여 포함을 예상하며 안전성 모니터링 요건은 없을 것으로 내다봤다. 라벨이 이 구성대로 나오면 투여 간격과 편의성이 상업적 차별화의 핵심이 될 수 있다는 점이 주목된다.

다음 성장 축은 당뇨병성 망막병증이다. 시장 규모가 습성 황반변성보다 3.5배 크다고 강조했고, HELIOS 시험에서 대조군의 시력 위협 합병증 발생률이 약 37.7%였던 반면 AXPAXLI 투여군은 0%였다고 소개했다. HELIOS-3 시험은 SPA를 받은 상태로 글로벌 등록이 진행 중이지만 등록 완료와 결과 발표 시점은 제시되지 않았다. NDA 제출과 접수 이후 이 적응증에 집중하겠다는 순서는 자원 배분의 우선순위를 보여준다. 현금 6억 달러 안팎과 2028년까지 운영 가능하다는 가이던스는 매우 보수적으로 산정한 것이라고 밝혔다. 11월 초 뉴욕 OSN 학회에는 참석할 가능성이 높다고 답했다.

SOL-R 공개 시점과 경쟁 임상 영향 놓고 날 선 질문

Q&A에서 가장 날카로웠던 질문은 SOL-R 결과 공개 시점과 경쟁사 임상 결과의 FDA 판단 영향이었다. 경쟁사 결과가 FDA 판단에 영향을 주느냐는 질문에 듀겔 대표는 FDA가 해당 자료를 제출받지 않았고 보도자료가 아닌 원자료로 판단한다며 전제 자체가 틀렸다고 반박했다. 계열 효과 가능성도 FDA에서는 일어나지 않는다고 일축했다. 이전 치료 환자와 치료 경험이 없는 환자를 섞어 무작위 배정한 경쟁사 시험은 환자 선정에 신경 쓰지 않은 설계라는 지적도 곁들였다.

SOL-R 결과를 앞당기지 않는 이유에 대한 답변은 명확했다. 심사 도중 3상 결과를 공개하면 FDA가 해당 데이터를 보고 싶어 하게 되고, 이는 중대한 보완 요청으로 이어져 심사 시계가 처음부터 다시 시작될 수 있다는 논리다. 회사는 이 위험을 완전히 제거했다고 밝혔다. SOL-R은 비열등성 시험인 만큼 로딩 투약 3회 후 2개월 관찰을 거쳐 OCT 30마이크론 변동 환자를 제외하고 2회 추가 투약한 뒤에야 무작위 배정하는 안정적 환자 선별 설계라고 설명했다. FDA는 SOL-R 데이터를 요구한 적이 없으며 300명 규모 안전성 환자 요건 충족 여부만 물었다.

반면 2년차 분석이 2028년 1분기로 예상된다는 언급에는 FDA와의 협력 범위 내에서만 공개하겠다고 답했고, SOL-1 2년차 데이터의 내년 공개 여부도 약속한 바가 없다고 말해 사실상 여지를 남겼다. 경쟁 구도에서는 유지요법 부문의 유일한 경쟁사가 사라졌다고 평가했으며, 코디악 데이터는 24주 환자 구성과 총 주사 횟수, 건조 상태의 정의 등 확인할 사항이 많다고 선을 그었다. 유전자 치료제는 되돌릴 수 없는 방식이라 진입 장벽이 높다고 봤다. 주가 측면에서는 4분기 NDA 제출과 접수 여부, FDA 리더십 교체 이후 SPA 유지 여부가 단기 관건이다.

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