사나바이오테크놀러지(SANA)가 3월 11일 시티즌 생명과학 컨퍼런스에서 면역억제제 없이 제1형 당뇨병을 치료하는 줄기세포 이식 기술의 임상 1상 진입을 예고했다. Steven Harr CEO는 내년 환자 등록을 목표로 FDA에 IND 승인을 요청할 계획이라고 밝혔다.

회사는 기존 줄기세포 이식이 필수적으로 요구하던 면역억제제 투여 없이도 환자의 면역 체계 거부 반응을 우회할 수 있는 독자 기술을 개발 중이다. 이는 평생 면역억제제 복용에 따른 감염 위험과 부작용을 제거함으로써 제1형 당뇨병 환자의 평균 생존 기간을 획기적으로 연장할 수 있는 잠재력을 지닌다.

면역 회피 기술로 줄기세포 이식의 패러다임 전환 시도

Harr CEO는 이번 컨퍼런스에서 회사의 핵심 차별화 요소로 '면역 회피(immune evasion)' 기술을 강조했다. 기존 동종 줄기세포 이식은 환자의 면역 체계가 이식된 세포를 외부 침입자로 인식해 공격하기 때문에 평생 면역억제제를 복용해야 하는 한계가 있었다.

사나바이오테크놀러지는 이식되는 줄기세포를 유전적으로 조작해 환자 면역 체계의 감시망을 피할 수 있도록 설계했다. Harr CEO는 "환자 자신의 세포를 활용해 지속적으로 인슐린을 생성하도록 하는 것이 핵심"이라며 "CC-펩타이드 검사를 통해 이식된 세포가 체내에서 정상적으로 기능하고 있음을 확인했다"고 설명했다.

회사는 내년 중 임상 1상 환자 등록을 개시하고 관련 데이터를 정기적으로 공개할 예정이다. FDA와의 협의도 순조롭게 진행 중이며, IND 승인 신청이 임박한 것으로 알려졌다. 이는 향후 대규모 상용화를 위한 결정적 단계로 평가된다.

인 비보 CAR-T 치료, 다중 질환 확장 가능성 제시

Harr CEO는 제1형 당뇨병 치료 외에도 인 비보(in vivo) CAR-T 세포 치료 분야에서 의미 있는 진전을 보고했다. 비임상 시험에서 안전성과 효능 측면에서 긍정적인 결과를 확보했으며, 이는 암과 자가면역질환 등 다양한 적응증으로의 확장 가능성을 열어주는 성과다.

기존 CAR-T 치료는 환자의 T세포를 체외에서 추출해 유전자 조작 후 다시 주입하는 복잡한 과정과 높은 비용이 걸림돌이었다. 사나바이오테크놀러지의 인 비보 방식은 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성함으로써 제조 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있다는 장점이 있다.

Harr CEO는 "인 비보 CAR-T 기술이 임상적으로 검증될 경우 혈액암뿐 아니라 고형암, 루푸스 같은 자가면역질환까지 치료 범위를 대폭 확대할 수 있다"며 "해로운 부작용 없이 광범위하게 활용 가능한 플랫폼 기술로 자리매김할 것"이라고 강조했다.

애널리스트 질의, 인슐린 생성 메커니즘과 FDA 승인 타임라인 집중

Q&A 세션에서 Reni Benjamin 애널리스트는 제1형 당뇨병 환자에게 지속적인 인슐린 공급을 보장하는 구체적 메커니즘을 질문했다. Harr CEO는 "환자 자가 세포를 활용해 체내에서 직접 인슐린을 생성하도록 하는 것이 가장 중요하다"며 "CC-펩타이드 검사 결과 이식된 세포가 여전히 기능을 유지하고 있음을 확인했다"고 답변했다.

애널리스트들은 특히 FDA 승인 일정에 관심을 보였다. Harr CEO는 IND 승인 요청이 예정돼 있으며, 승인 후 즉시 임상 1상에 돌입할 계획이라고 밝혔다. 그는 "규제 당국과의 협력이 원활하게 진행되고 있다"며 자신감을 표했다.

일부 애널리스트는 경쟁사 대비 차별화 포인트를 재차 확인했다. Harr CEO는 "면역억제제 없이 줄기세포 이식을 가능하게 하는 기술은 현재 시장에서 유일무이하다"며 "이는 제1형 당뇨병 치료의 패러다임을 완전히 바꿀 혁신"이라고 강조했다. 회사는 향후 데이터 발표를 통해 기술적 우위를 지속적으로 입증할 방침이다.

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