아크투루스테라퓨틱스(ARCT)가 자기증폭 mRNA 기반 희귀질환 치료제 파이프라인의 핵심 임상 데이터를 이달 말 공개할 예정이라고 10일 밝혔다. 조셉 페인 CEO는 씨티그룹 바이오파마 백투스쿨 서밋에서 OTC(오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증)와 낭포성 섬유증(CF) 치료제 2상 결과가 규제 기관 피드백과 함께 발표될 것이라고 강조했다.

OTC 치료제, 미국·유럽 통합 데이터로 규제 승인 본격화

페인 CEO는 OTC 프로그램이 FDA와의 두 차례 Type C 회의를 통해 긍정적인 규제 피드백을 확보했다고 밝혔다. 그는 모든 용량군 등록이 완료됐으며, 미국과 유럽에서 수집된 변별력 있는 데이터 셋을 공개할 것이라고 설명했다.

특히 바이오마커 데이터의 중요성을 강조하며, 높은 글루타민 수치가 암모니아 조절 실패로 이어져 환자 관리에 어려움을 준다는 점을 지적했다. 이는 OTC 환자들이 겪는 핵심 병리 기전으로, 회사의 mRNA 치료제가 이 문제를 근본적으로 해결할 수 있다는 자신감을 내비친 것으로 해석된다.

규제 당국과의 긴밀한 협의는 향후 3상 진입 및 신약 승인 절차를 가속화할 수 있는 핵심 변수다. 페인의 발언은 회사가 이미 규제 경로를 명확히 확보했음을 시사하며, 이달 말 데이터가 긍정적일 경우 상업화 타임라인이 크게 앞당겨질 가능성이 높다.

CF 흡입형 치료제, 28일·3개월 연구로 장기 안전성 입증

낭포성 섬유증 프로그램에서는 초기 안전성 및 내약성 데이터가 긍정적으로 나타났다고 페인 CEO가 밝혔다. 현재 28일 단기 투여 연구와 3개월 장기 연구가 동시 진행 중이며, 터키와 이스라엘에서 높은 환자 확보율을 기록하고 있다.

회사의 혁신적인 흡입형 mRNA 전달 플랫폼은 다수의 글로벌 파트너와 협력이 진행 중이다. 페인은 지속적인 환자 모니터링을 통해 3상 연구 진입 가능성을 타진하고 있다고 덧붙였다.

CF 치료제 시장은 버텍스파마슈티컬스가 독점하고 있지만, 흡입형 mRNA 방식은 기존 경구 치료제와 차별화된 접근법으로 주목받고 있다. 4분기 중 추가 데이터가 공개되고 내년 초 최종 결과가 발표될 예정이어서, 투자자들은 이 프로그램이 회사의 두 번째 성장 축으로 자리 잡을 수 있을지 주시하고 있다.

자기증폭 mRNA 플랫폼, 감염병·암 치료로 확장 가능성

페인 CEO는 회사의 자기증폭 mRNA 기술이 희귀질환을 넘어 감염병 백신과 암 치료제로 확장 가능하다고 강조했다. 자기증폭 방식은 기존 mRNA 대비 적은 용량으로도 효과를 낼 수 있어 생산 비용과 부작용을 동시에 줄일 수 있다는 게 회사 측 설명이다.

투자자들은 이달 말 공개될 OTC 데이터가 회사의 기술력을 검증하는 결정적 계기가 될 것으로 보고 있다. 규제 기관의 긍정적 피드백과 유럽·미국 통합 데이터가 맞물릴 경우, 아크투루스는 mRNA 치료제 분야에서 모더나·바이오엔테크와 차별화된 포지셔닝을 확보할 수 있을 전망이다.

다만 임상 데이터의 구체적인 수치와 통계적 유의성이 공개되기 전까지는 신중한 접근이 필요하다는 지적도 나온다. 4분기와 내년 초 연이은 데이터 발표가 회사의 밸류에이션을 재평가하는 핵심 이벤트가 될 것으로 예상된다.

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