프로QR 테라퓨틱스(PRQR)는 3분기(7~9월) 매출액이 515만5000유로로 전년 동기 대비 78.9% 증가했고, 순손실은 1244만7000유로(희석 주당순손실 0.09유로)를 기록했다고 11월 12일 발표했다.

영업손실은 1313만5000유로로 전년 동기 1128만4000유로보다 16.4% 늘었고, 순손실도 전년 동기 1100만6000유로에서 13.1% 확대됐다. 주당순손실은 전년 동기 0.10유로에서 0.09유로로 줄었는데, 가중평균 발행주식 수가 1억534만 주에서 1억4123만 주로 늘어난 영향이다.

비용은 임상 확대에 따라 증가했다. 3분기 연구개발(R&D) 비용은 1430만 유로로 전년 동기 1110만 유로보다 약 29% 늘었고, 일반관리비는 400만 유로로 전년 동기 310만 유로에서 증가했다. 총영업비용은 1829만 유로로 전년 동기 1420만 유로보다 28.8% 늘었다. 3분기 영업활동 순현금유출은 1360만 유로로 전년 동기 1220만 유로보다 커졌다.

1~9월 누적 기준 매출액은 1594만7000유로로 전년 동기 대비 42.2% 증가했고, 순손실은 3455만8000유로로 전년 동기 3326만4000유로보다 소폭 확대됐다.

재무 상태는 올해 진행한 증자 덕분에 개선됐다. 올해 신주 3575만5393주를 발행해 순조달액 4890만8000유로를 확보했으며, 9월 30일 현금및현금성자산은 약 1억300만 유로로 지난해 말 9240만 유로보다 늘었다. 회사는 이 자금으로 2028년 중반까지 운영이 가능하다고 밝혔다. 자본총계는 6818만4000유로로 지난해 말 4937만4000유로보다 증가했고, 차입금은 509만 유로 수준이다.

파이프라인 중심에는 간 질환 표적인 NTCP를 겨냥한 AX-0810과 차세대 후보물질 AX-0811이 있다. 회사는 지난 6월 AX-0810 1상 시험에서 긍정적인 표적 결합(target engagement) 데이터를 공개했으며, 코호트 3과 12주 추적 관찰 결과를 포함한 전체 1상 데이터를 12월 네이처 콘퍼런스 RNA 행사에서 발표할 예정이다. 같은 시기 AX-0811의 신규 전임상 개념검증(POC) 데이터도 공개한다.

AX-0811은 지난 9월 첫 투약이 이뤄졌고, 건강한 지원자 대상 코호트 1·2 등록이 모두 끝났다. 초기 표적 결합 데이터는 2027년 1월 초 나올 예정이다. 전임상 결과에서 AX-0811은 AX-0810 대비 효력이 높고 반감기가 길어, 임상에서 더 낮은 용량과 덜 잦은 투약이 가능할 것으로 평가된다.

회사는 지난 9월 열린 교육 행사에서 AX-0811 데이터 평가 틀도 제시했다. 약력학 효과를 비교하는 가장 민감한 지표로 TUDCA를, 질환 환경으로의 확장 가능성을 보는 지표로 결합형 담즙산 프로파일을, 보조 지표로 혈청 총담즙산을 꼽았다. 프로QR은 전임상 데이터를 근거로 동일 코호트에서 AX-0811이 세 지표 모두 AX-0810을 앞설 것으로 기대한다고 밝혔다.

향후 일정도 구체적이다. 2027년 상반기에는 중국에서 소아 담도폐쇄증 연구자 주도 임상(IIT)을 시작해 초기 임상 데이터를 확보할 계획이다. 규제 당국과의 협의를 전제로 등록 가능성이 있는 2상 프로그램은 2027년 중반 시작하며, 첫 중간 분석 데이터는 2028년 중반에 나올 것으로 예상된다.

다른 후보물질로는 MPS I 헐러 증후군 치료제 AX-0422이 2027년 초 임상시험 신청(CTA)을 거쳐 상반기 중 초기 환자 데이터를 내놓을 전망이다. MASH(대사기능장애 관련 지방간염) 후보물질 AX-2911(PNPLA3)은 2027년 상반기 중국에서 최초 인체 투여 IIT에 들어간다. 일라이 릴리와의 협력도 이어가며 데이터 업데이트와 마일스톤 수령 가능성이 있다.

AI 역량 강화에도 속도를 내고 있다. 회사는 지난 9월 일라이 릴리 유전자 의약품 부문 데이터사이언스·AI/ML 부문 부사장을 지낸 크리스 하트(Chris Hart) 박사를 최고데이터·AI책임자로 선임했다. 또 허깅페이스 공동창업자이자 최고과학책임자인 토머스 울프(Thomas Wolf) 박사를 전략적 AI 자문역 겸 이사회 멤버로 영입했다.

다니엘 데 보어(Daniel A. de Boer) 창업자 겸 대표는 "악소머(Axiomer) RNA 편집 플랫폼의 첫 임상적 검증을 확보한 만큼 이를 토대로 여러 프로그램이 임상 개발 단계에 진입하며 파이프라인을 넓혀가고 있다"며 "AX-0811 1상 시험은 처음 두 코호트의 등록을 마쳤다"고 말했다. 이어 "2027년 상반기에 담도폐쇄증 임상 프로그램 개시, AX-0422 초기 환자 데이터, MASH 후보물질 임상 진입 등 일련의 임상 이정표가 이어질 것"이라고 설명했다.

이번 실적은 매출이 늘었지만 임상 단계 바이오 기업의 특성상 적자 확대가 이어졌다. 단기 수익성보다 현금 여력과 임상 데이터 발표 일정이 주가 변수로 작용할 것으로 보인다. 12월 AX-0810 전체 1상 데이터와 2027년 1월 AX-0811 초기 데이터가 가까운 시일 내 핵심 이벤트다. 현금 1억300만 유로로 2028년 중반까지 운영 자금이 확보된 점은 단기 증자 부담을 덜어주는 요인이다.

증권가 컨센서스에 따르면 프로QR의 2026년 연간 매출액은 2047만9000달러로 전년 대비 6.49% 증가할 전망이다. 2027년에는 1836만4000달러로 10.33% 줄었다가, 2028년에는 2774만 달러로 51.06% 늘어날 것으로 예상된다. 주당순이익(EPS)은 2026년 마이너스 0.47달러, 2027년 마이너스 0.54달러, 2028년 마이너스 0.58달러로 적자가 지속될 것으로 전망된다. 매출은 협력 마일스톤 등에 따라 연도별 변동성이 클 것으로 점쳐지는 가운데, 증권가는 연구개발 투자 확대로 당분간 적자 흐름이 이어질 것으로 보고 있다.

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