카프리코 테라퓨틱스(CAPR)가 9월 30일 종료된 2026년 3분기 순손실 4270만 달러, 주당순손실 0.73달러를 기록해 전년 동기(순손실 2460만 달러, 주당순손실 0.54달러)보다 적자 폭이 커졌다고 11월 10일 발표했다. 회사는 이 기간 매출을 인식하지 않았고, 영업손실은 4468만 달러로 전년 동기 2628만 달러에서 확대됐다.

비용 증가가 적자 확대의 주된 원인이다. 3분기 총영업비용은 4470만 달러로 전년 동기 2630만 달러 대비 약 70% 늘었다. 연구개발비는 2956만 달러로 45% 증가했고, 일반관리비는 1512만 달러로 155% 급증했다. 회사는 상업화 이전 활동과 생산설비 확대를 비용 증가 요인으로 꼽았다. 회사는 3분기에 전체 직원의 약 10%를 줄이는 인력 감축도 시행했다. 영업비용을 줄이고 자원을 우선순위 사업에 집중하려는 조치다.

누적 기준으로도 손실 폭이 커졌다. 올해 1~3분기 순손실은 1억1733만 달러(주당순손실 2.03달러)로 전년 동기 7487만 달러(주당순손실 1.64달러)보다 늘었다. 같은 기간 총영업비용은 1억2440만 달러로 전년 동기 7900만 달러 대비 약 57% 증가했다. 올해와 지난해 1~3분기 모두 매출은 없었다. 3분기 가중평균 주식 수는 5813만 주로 전년 동기 4572만 주보다 늘었다.

재무 상태는 현금 소진이 뚜렷하다. 현금및현금성자산, 제한된 현금, 시장성 유가증권을 합친 유동 자금은 9월 30일 기준 약 1억9850만 달러로, 지난해 12월 31일 3억1810만 달러에서 약 1억1960만 달러(37.6%) 줄었다. 총자산은 3억3037만 달러, 총부채는 1억2061만 달러로 지난해 말 5016만 달러에서 두 배 이상 늘었다. 자본총계는 2억976만 달러로 지난해 말 3억5579만 달러보다 감소했다. 회사는 1월 1일부터 11월 10일까지 시장가 증자(ATM) 프로그램으로 주식을 매각하지 않았다고 밝혔다.

회사는 현재 운영 계획과 보유 재원으로 최소 향후 12개월간 필요한 운영 자금을 충당할 수 있다고 밝혔다. 이 전망에는 제품 매출, 우선심사바우처(PRV) 매각 가능성, 기타 영업 외 자금 조달은 포함되지 않았다. 더 장기적인 재무 전망은 규제 불확실성이 해소된 뒤 제시할 방침이다.

핵심 변수는 데라미오셀(Deramiocel)의 FDA 승인 여부다. 데라미오셀은 뒤센 근이영양증(DMD) 치료용 세포치료제 후보물질이다. 생물학적제제 허가신청(BLA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 처리일은 11월 22일이다. 회사가 8월 HOPE-3 임상 2년차 공개 연장시험(OLE) 데이터와 추가 분석을 제출하자 FDA는 이를 주요 보완 제출(major amendment)로 분류했고, 심사 기간이 3개월 연장됐다. 이 제출에는 9세 초과 환자의 상지 기능 저하에 초점을 맞춘 적응증 조정안도 담겼다.

임상 데이터는 우호적이다. 10월 세계근육학회(WMS)에서 발표된 2년차 OLE 데이터에 따르면 위약에서 데라미오셀로 전환한 환자는 상지 기능 평가(PUL 2.0) 점수 하락 폭이 위약 투여 1년 때보다 1.56점 작았다. 하락 속도가 76% 둔화한 것으로, 공개 시험의 단계 간 비교 결과다. 11월 7일 미국심장협회(AHA)에서는 HOPE-3 심장 분석 결과가 소아심장학 부문 우수 연구상을 받았다. 데라미오셀 투여군은 위약군보다 심근 섬유화 진행이 느렸고, 심근병증 환자에서는 좌심실 구혈률이 데라미오셀 쪽에 유리했다. 7월 더 랜싯(The Lancet)에 실린 HOPE-3 결과에서는 PUL 2.0 기준 상지 질환 진행이 통계적으로 유의하게 느려졌다(p=0.029).

리스크 요인도 남아 있다. FDA는 BLA 심사 과정에서 7월 생물학적연구모니터링(BIMO) 임상시험 실사를 진행하고 지적사항 1건이 담긴 Form 483을 발부했다. 회사는 답변서를 제출했으며 FDA 피드백을 기다리고 있다. 일본 닛폰신야쿠 및 미국 자회사 NS Pharma와의 데라미오셀 유통 계약 분쟁도 계속되고 있다. 회사는 FDA 결정 이후 중재로 분쟁을 해결하기 위해 예비적 금지명령 신청을 철회했으며, 중재 심리는 2027년 중반 시작될 것으로 예상한다.

상업화 준비도 진행 중이다. 샌디에이고 GMP 시설은 승인 시 초기 상업 출시를 뒷받침할 수 있는 상태이며, 2층 클린룸 확장은 2027년 상반기 검증을 목표로 한다. 유통, 환자 지원, 시장 접근, 보상, 의학 업무, 의사 교육 전반에 걸쳐 출시 준비를 하고 있다. 회사는 유럽과 일본에서도 규제 당국과 협의를 시작했다. 어린 DMD 환자와 베커 근이영양증으로의 확장은 미국 규제 결과를 본 뒤 후속 단계를 정할 계획이다. 엑소좀 플랫폼 등 데라미오셀과 직접 관련 없는 프로그램은 속도를 늦췄다.

린다 마르반(Linda Marbán) 대표는 "PDUFA 날짜가 다가오는 가운데 데이터의 강점에 자신이 있다"며 "샌디에이고 시설이 가동 중인 만큼 승인되면 신속하게 환자에게 치료제를 공급할 준비가 돼 있다"고 말했다. 마르반 대표는 FDA가 최근 출범시킨 희귀질환 프레임워크 이니셔티브를 포함해 희귀질환에 주목하는 점도 긍정적으로 평가했다.

증권가 컨센서스에 따르면 카프리코 테라퓨틱스의 연간 매출액은 2026년 5569만 달러, 2027년 5654만 달러(전년 대비 1.53% 증가), 2028년 1억4448만 달러(155.54% 증가)로 예상된다. 연간 주당순이익(EPS)은 2026년 -1.80달러, 2027년 -1.46달러로 적자 지속이 전망되며, 2028년에는 0.21달러로 흑자전환할 것으로 예상된다. 올해 1~3분기 매출은 없었고 누적 주당순손실이 이미 2.03달러에 달해, 4분기 FDA 결정 결과가 컨센서스 전망의 향방을 가를 것으로 보인다.

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