버텍스파마슈티컬스(VRTX)가 9월 14일 모건스탠리 제24회 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 신장 질환 치료제 포트폴리오 확대와 낭포성 섬유증(CF) 시장 지배력 강화를 핵심으로 하는 사업 전략을 발표했다.

레쉬마 케왈라르마니 최고경영자(CEO)는 CF 치료제 ALYFTREK의 글로벌 출시 성공과 함께 저연령층 환자 확대를 통한 지속 성장 가능성을 강조했다. 특히 급성 통증 치료제 JOURNAVX 시장 진입과 IgA 신병증 치료제 pove의 FDA 승인 일정(PDUFA) 도래를 앞두고 있어 제품 다각화가 본격화되고 있다고 밝혔다.

IgA 신병증 시장, APRIL·BAFF 이중 차단으로 차별화 전략

레쉬마 CEO는 IgA 신병증 치료제 pove에 대해 가장 많은 시간을 할애하며 경쟁 우위를 설명했다. 미국 내 30만명의 환자가 존재하는 이 시장에서 pove는 APRIL과 BAFF 두 경로를 모두 차단하는 유일한 치료제라는 점을 강조했다.

그는 "IgA 신병증이 B세포 매개 질환이라는 점을 고려할 때, APRIL과 BAFF 모두에 작용하는 약물을 보유한 것이 가장 효과적인 접근"이라며 "단백뇨 개선 데이터와 환자 친화적인 복용 편의성이 핵심 차별화 요소"라고 말했다.

보험사(지불자)와의 협상도 순조롭게 진행 중이다. 레쉬마 CEO는 "임상 데이터를 기반으로 한 치료 결과 개선 근거를 제시하면서 지불자들과의 논의가 긍정적으로 전개되고 있다"며 "신장 전문의들과의 지속적인 협력을 통해 환자 접근성을 최대화할 것"이라고 밝혔다.

ADPKD 치료제 인악사플린, 내년 초 Phase III 결과 발표 예정

상염색체 우성 다낭신질환(ADPKD) 치료제 인악사플린의 개발 진행 상황도 공유됐다. ADPKD는 유전성 신장 질환으로 환자들의 미충족 의료 수요가 큰 영역이다.

레쉬마 CEO는 "내년 초 Phase III 임상시험 데이터 발표를 앞두고 있다"며 "신장 질환 분야의 높은 미충족 수요를 고려해 유전자 검사 프로그램 등 진단 인프라 구축에도 주력하고 있다"고 설명했다.

회사는 ADPKD 환자 발굴을 위한 유전자 검사 프로그램을 통해 조기 진단 체계를 마련하고, 치료제 출시 이후 빠른 시장 침투를 준비하고 있다. 신장 질환 포트폴리오 확대는 CF 단일 의존도를 낮추고 매출 다변화를 실현하려는 버텍스의 장기 전략과 맞닿아 있다.

ALYFTREK 글로벌 확대, CF 시장 지배력 공고화

CF 분야에서는 ALYFTREK의 글로벌 출시가 순조롭게 진행되며 시장 지배력이 강화되고 있다. 레쉬마 CEO는 "ALYFTREK의 세계적 출시가 성공적으로 이뤄졌으며, 특히 저연령층 환자에서 사용 수요가 증가하고 있다"고 밝혔다.

저연령 적응증 확대는 환자 생애주기 전반을 커버하며 장기 매출 성장을 가능하게 하는 핵심 동력이다. 회사는 CF 치료제 시장에서의 독보적 위치를 활용해 안정적 현금흐름을 확보하는 동시에, 이를 신장 질환과 급성 통증 등 신규 영역 투자 재원으로 활용한다는 계획이다.

레쉬마 CEO는 "지속적인 연구개발 투자를 통해 혁신 파이프라인을 강화하고, ALYFTREK 기반의 매출 성장세를 신장 질환 등 신규 사업으로 연결해 나갈 것"이라고 강조했다.

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