스콜라 락 홀딩(SRRK)이 척수성근위축증(SMA) 치료제 아이셈빌드(apitegromab-mstn)의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다고 11일 발표했다. 이는 SMA 환자를 위한 세계 최초 근육 타깃 치료제로, 2세 이상 환자 중 현재 생존운동신경세포2(SMN2) 타깃 치료를 받고 있는 환자에게 사용 승인됐다.

아이셈빌드는 3상 임상시험인 SAPPHIRE 연구에서 위약 대비 운동 기능을 2.2포인트 개선하는 결과를 입증했다. 해머스미스기능운동척도확장판(HFMSE)으로 측정한 이 결과는 통계적으로 유의미했다(p=0.0121). 특히 아이셈빌드를 투여받은 환자의 34.2%가 HFMSE에서 3포인트 이상 개선을 보인 반면, 위약군은 13.5%에 그쳤다. 이는 3.8배의 승산비를 나타냈다(p=0.0125).

SMA는 운동신경세포의 비가역적 손실과 진행성 근육 소모를 특징으로 하는 희귀 중증 신경근육질환이다. 이 질환은 평생에 걸쳐 지속적인 운동 기능 저하를 야기하며 성인과 아동 모두의 독립성을 저해한다. 기존 SMN2 타깃 치료제는 운동신경세포 손실 방지에 초점을 맞췄으나, 근육을 직접 타깃하지는 않았다.

데이비드 할랄 스콜라 락 홀딩 대표는 "FDA 승인은 SMA 커뮤니티에 획기적인 순간"이라며 "수십 년간 업계 전체의 실패한 노력 끝에 스콜라 락이 마이오스타틴 억제의 잠재력을 실현하며 치료적 돌파구를 마련했다"고 밝혔다. 그는 "미국 상용화 팀이 현재 의사, SMA 치료팀, 보험사와 협력하고 있으며, 스콜라 락 서포트 팀이 환자와 보호자에게 전담 지원을 제공할 준비가 완료됐다"고 덧붙였다.

SAPPHIRE 임상시험에는 9개국 188명의 환자가 참여했으며, 2~21세의 5q SMA 진단 환자들이 대상이었다. 환자들은 아이셈빌드 20mg/kg, 아이셈빌드 10mg/kg(권장 용량), 위약을 1:1:1 비율로 무작위 배정받아 약 1년간 4주마다 정맥 투여를 받았다. 모든 환자는 승인된 SMN2 타깃 치료제(누시너센 또는 리스디플람)를 병행 투여받았다.

안전성 측면에서 아이셈빌드는 전 세계 모든 임상연구에서 500명 이상의 데이터베이스를 구축했으며, 일부 환자는 7년 이상 치료를 지속하고 있다. SAPPHIRE 연구 참여자의 98%가 장기 연장 연구인 ONYX로 전환했다. 가장 흔한 이상반응은 상기도 감염, 구토, 기침, 기타 바이러스 감염, 두통, 위장염, 인두염, 과민반응이었다. 골절은 아이셈빌드 10mg/kg 투여군에서 9%, 위약군에서 2% 발생했다.

큐어 SMA의 케네스 호비 회장은 "SMA의 근육 구성요소를 직접 타깃하는 최초 치료제 승인은 운동 기능 개선을 위한 혁신적 치료 옵션을 기다려온 성인과 아동에게 중요한 전환점"이라며 "운동 기능 개선은 독립성 유지와 자기관리부터 업무 및 사회적 상호작용에 이르는 일상 활동 참여에 필수적"이라고 강조했다.

FDA 승인과 함께 스콜라 락은 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 수여받았으며, 이는 향후 마케팅 신청 시 우선심사를 받는 데 활용될 수 있다. 회사는 아이셈빌드를 수일 내 출하할 수 있도록 준비했으며, 스콜라 락 서포트 전담팀이 환자 지원 서비스를 제공한다. 의료진과 환자는 www.ScholarRockSupports.com 또는 전화 833-777-5444를 통해 상담받을 수 있다.

보스턴아동병원 신경근육센터 및 척수성근위축증 프로그램 책임자이자 SAPPHIRE 연구의 주요 연구자인 바실 다라스 박사는 "가족들이 지속적으로 최우선 과제로 운동 기능 향상을 요구해왔다"며 "이제 SMA 환자들을 위해 운동신경세포뿐만 아니라 근육을 직접 타깃할 수 있게 됐다"고 말했다.

스콜라 락은 주요 상업 및 정부 보험사들과 긴밀히 협력해 적절한 환자들이 아이셈빌드에 안정적이고 광범위하게 접근할 수 있도록 하고 있다. 전 세계적으로 약 3만5000명의 SMA 환자가 SMN 타깃 치료를 받고 있는 것으로 추정된다. 회사는 미국을 시작으로 2세 이상이며 SMN2 타깃 치료를 받고 있는 SMA 환자들에게 아이셈빌드를 전 세계적으로 상용화할 계획이다.

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