오비드테라퓨틱스(OVID)가 4월 14일 KCC2 표적 신약 개발 프로그램에 대한 심층 분석 결과를 발표하며, 경구용 신약 후보물질 OV4071이 간질과 조현병 등 중추신경계(CNS) 질환 치료에서 혁신적 대안이 될 수 있다는 가능성을 제시했다.

KCC2 직접 활성화 전략, 기존 치료법 한계 돌파 자신감

메그 알렉산더 CEO는 이번 발표에서 KCC2가 뇌의 흥분성과 억제성 신호 조절에 핵심적인 역할을 한다는 점을 강조하며, 이를 직접 활성화하는 방식이 기존 약물로는 다루지 못했던 여러 CNS 질환 적응증에서 새로운 치료 옵션을 제공할 것이라는 자신감을 표명했다.

알렉산더 CEO는 KCC2 활성화 메커니즘이 간질 발작뿐만 아니라 조현병을 포함한 다양한 신경정신 질환의 근본 원인에 접근할 수 있는 차별화된 전략이라고 설명했다. 그는 지금까지 KCC2가 연구 커뮤니티에서 상대적으로 주목받지 못했던 이유와 함께, 최근 기술 발전으로 이 표적에 대한 약물 개발이 현실화되고 있다는 점을 부각했다.

회사는 OV4071이라는 경구 투여 가능한 저분자 화합물이 여러 동물 모델에서 일관되게 긍정적인 효과를 나타냈다고 밝혔다. 특히 간질 발작 억제와 정신병적 증상 개선 관련 전임상 데이터가 축적되면서, 이 약물이 단일 표적으로 다중 적응증을 공략할 수 있는 플랫폼 기술로 발전할 가능성이 부각됐다.

2년 내 임상 2상 착수, 조현병 개념증명 연구 계획

경영진은 향후 2년간의 임상 개발 로드맵을 구체화하며, 조현병을 대상으로 한 2상 개념증명(Proof-of-Concept) 임상시험 착수 계획을 제시했다. 이 연구는 KCC2 활성화가 실제 환자군에서 어떻게 작용하는지를 검증하는 결정적 단계가 될 것으로 예상된다.

회사는 대규모 임상시험의 필요성을 재차 강조하며, OV4071의 안전성과 유효성을 입증하기 위한 체계적인 임상 전략을 수립 중이라고 밝혔다. 특히 간질 환자군과 조현병 환자군을 포함한 다양한 CNS 질환 코호트에서 데이터를 확보해, KCC2 표적 약물의 광범위한 치료 잠재력을 확인한다는 방침이다.

알렉산더 CEO는 기존 항정신병 약물이나 항간질 약물이 증상 완화에 그치는 반면, KCC2 활성화는 질환의 신경생리학적 불균형을 근본적으로 교정할 수 있다는 점에서 패러다임 전환을 가져올 것이라고 강조했다.

연구진 집단 토론, KCC2 조현병 치료 가능성 집중 조명

이번 발표에는 다수의 외부 연구자들이 참석해 KCC2가 조현병 및 기타 신경정신 질환 치료에 미치는 영향에 대한 심도 있는 토론이 이어졌다. 참석한 전문가들은 KCC2 기능 이상이 조현병 환자의 뇌에서 관찰되는 GABA 신경전달 장애와 밀접한 연관이 있다는 최신 연구 결과를 공유했다.

Q&A 세션에서는 KCC2 표적 약물의 차별화 요소와 기존 치료제 대비 우위에 대한 질문이 집중됐다. 경영진은 OV4071이 전임상 단계에서 다양한 간질 모델과 정신병 모델 모두에서 효과를 입증했으며, 이는 단일 약물로 복수의 CNS 질환을 다룰 수 있는 혁신적 접근법임을 시사한다고 답변했다.

또한 향후 케이스 스터디를 통해 환자별 반응성 데이터를 축적하고, 이를 바탕으로 최적의 투여 용량과 치료 프로토콜을 확립할 계획이라고 밝혔다. 회사는 KCC2 약물 개발이 기존 치료법의 한계를 극복하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 데 전념하고 있다는 점을 재확인했다. 최신 실적 보러가기