테이샤진테라피(TSHA)가 2025년 연간 순손실 1억900만 달러(주당 0.34달러)를 기록하며 전년 대비 적자 폭이 확대됐지만, 레트 증후군 치료제 TSHA-102의 임상 성과와 FDA 혁신치료제 지정 획득으로 상업화 가능성을 높였다고 3월 20일 발표했다.

2024년 순손실 8930만 달러(주당 0.36달러)에서 22% 증가한 수치로, 연구개발 비용 증가가 주요 원인으로 지목됐다. 회사는 파이프라인 개발에 집중하며 의도적으로 투자를 확대한 것으로 분석된다.

TSHA-102 임상 데이터, 환자 기능 개선 입증하며 자신감 표출

숀 놀란 CEO는 이번 어닝콜에서 TSHA-102의 임상 성과를 집중 부각하며 낙관적 어조를 유지했다. 레트 증후군 환자들을 대상으로 한 임상에서 환자들이 기능적 발달 이정표를 달성하는 긍정적 결과가 나타났다고 강조했다. 특히 FDA로부터 혁신치료제 지정을 획득한 점을 반복적으로 언급하며, 이것이 규제 당국과의 긴밀한 협력 관계를 의미한다고 설명했다.

놀란 CEO는 'FDA와의 원활한 진행 상황'이라는 표현을 여러 차례 사용하며, REVEAL 주요 시험과 ASPIRE 시험이 계획대로 진행되고 있음을 강조했다. 이는 임상 실패 리스크를 최소화하려는 의도로 해석된다. 경영진은 고용량 및 저용량 데이터 모두에서 내약성이 확인됐다는 점을 부각하며, 안전성 프로필에 대한 우려를 선제적으로 차단하려는 모습을 보였다. 손실 확대에도 불구하고 방어적 태도보다는 파이프라인 가치에 초점을 맞춘 전략적 커뮤니케이션이 돋보였다.

BLA 제출 목표 제시, ASPIRE 시험으로 안전성 데이터 보강 전략

경영진은 TSHA-102의 생물학적 제제 면허 신청 제출을 궁극적 목표로 명확히 설정했다. 이를 위해 ASPIRE 시험에서 추가 안전성 데이터를 확보할 계획이라고 구체적으로 밝혔다. 이는 FDA 승인 확률을 높이기 위한 단계적 접근으로, 혁신치료제 지정을 받았음에도 불구하고 안전성 입증에 신중을 기하는 전략이다.

REVEAL 주요 시험과 ASPIRE 시험의 병행 진행은 데이터 풀을 확대해 규제 리스크를 분산시키려는 의도로 풀이된다. 회사는 등록 다음 단계에 대한 로드맵을 제시하며, 상업화 타임라인에 대한 투자자들의 불확실성을 해소하려 했다. 다만 구체적인 BLA 제출 시점은 명시하지 않아, 이는 임상 진행 속도에 따라 유동적으로 관리하겠다는 신호로 읽힌다. 중장기적으로는 레트 증후군이라는 희귀질환 시장에서 선점 효과를 노리는 전략이 뚜렷하다.

애널리스트 질의, 위험 요소와 용량별 내약성에 집중

애널리스트들은 Q&A 세션에서 TSHA-102 프로그램의 위험 요소에 대해 날카롭게 질문했다. 특히 고용량과 저용량 데이터 간 내약성 차이와 장기 안전성에 대한 우려가 제기됐다. 경영진은 두 용량 모두에서 내약성이 확인됐다고 재차 강조하며, 용량 최적화가 진행 중임을 시사했다.

등록 단계의 다음 절차에 대한 질문에는 ASPIRE 시험 데이터 축적과 FDA와의 지속적 협의를 언급하며 명확한 답변을 제공했다. 다만 상업화 이후 시장 규모나 가격 전략에 대한 질문에는 구체적 수치 제시를 회피하며, 현 단계에서는 임상 성공에 집중하겠다는 입장을 견지했다.

투자자 입장에서는 혁신치료제 지정과 긍정적 임상 데이터가 주가 상승 모멘텀으로 작용할 수 있으나, 순손실 확대와 BLA 제출 시점의 불확실성은 단기 변동성 요인으로 남아 있다. TSHA-102의 추가 임상 결과 발표 시점이 주가 방향성을 가늠하는 핵심 변수가 될 전망이다.

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