제논 파마슈티컬스(XENE)는 난치성 뇌전증 치료제 아제투칼너의 3상 X-TOLE2 임상시험에서 플라시보 대비 역대 최고 수준의 효능을 입증하며, 2026년 3분기 FDA 신약 허가 신청을 목표로 한다고 3월 9일 발표했다.

이번 임상시험은 난치성 국소 발작(FOS) 환자 380명을 대상으로 진행됐으며, 아제투칼너 25mg 투여군은 월별 발작 빈도 중앙값이 -53.2% 감소해 플라시보군(-10.4%) 대비 현저한 개선 효과를 보였다. 플라시보 대비 순수 효과는 -42.7%로, 이전 2b상 X-TOLE 시험 결과(-34.6%)를 크게 상회하며 약효 일관성을 확인했다. 15mg 투여군도 주요 평가변수를 충족하며 용량 의존적 효과를 입증했다.

주요 2차 평가변수인 RR50(50% 이상 발작 빈도 감소율)에서도 25mg군은 54.8%, 15mg군은 37.6%를 기록해 플라시보군 20.8% 대비 월등한 반응률을 나타냈다. 이는 뇌전증 3상 임상시험 중 가장 높은 플라시보 대비 효과로, 아제투칼너의 차별화된 KV7 칼륨 채널 개방 메커니즘이 임상적 유의성으로 입증된 것으로 평가된다.

안전성 프로파일은 기존 임상시험과 일관되게 우수한 내약성을 보였다. 가장 흔한 이상반응은 어지러움(20.5%), 두통(8.8%), 졸림(8.8%), 피로감(7.6%) 등으로 대부분 경증에서 중등도 수준이었으며, 중대한 이상반응 발생률은 저용량군 및 플라시보군과 유사한 수준으로 확인됐다. 800년 이상의 누적 환자 노출 데이터를 통해 장기 안전성도 검증됐다.

제논은 이번 X-TOLE2 시험 결과를 포함해 두 건의 대규모 3상 임상 데이터를 기반으로 2026년 3분기 중 FDA에 신약 허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다. 회사는 승인 시 즉각적인 상업화를 위한 준비를 병행하고 있다.

이안 모티머 제논 최고경영자는 "아제투칼너는 역대 뇌전증 3상 시험 중 가장 높은 플라시보 대비 효과를 달성했으며, 독특한 작용 메커니즘과 편리한 투여 방식으로 난치성 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라며 "두 건의 대규모 임상시험 성공을 바탕으로 연내 FDA 제출 및 상업화 준비를 본격화하겠다"고 밝혔다.

이번 X-TOLE2 결과는 4월 미국 신경학회(AAN) 연례학술대회에서 'Late Breaking Science' 구두 발표 세션에 채택돼 공개될 예정이다.

증권가는 제논의 2026년 12월 매출액을 약 2,251만 달러로 전망하고 있으며, 이는 전년 대비 200% 이상 증가한 수치다. 2027년에는 매출액이 8,214만 달러로 확대될 것으로 예상된다. 다만 주당순이익(EPS)은 2026년과 2027년 모두 적자가 지속될 전망이다.

이번 3상 임상 성공은 난치성 뇌전증 치료 패러다임 전환 가능성을 제시하는 동시에, 제논의 상업적 성장 궤도 진입을 알리는 중요한 이정표로 평가된다.

< ⓒ초이스스탁 AI 투자속보 ‘애드가플래시’ - 무단전재 & 재배포 금지 >