유전자 편집 기술업체인 인텔리아 테라퓨틱스 주가가 지난 주말 공개된 유전자 편집 치료 임상시험의 효과가 입증되면서 28일(현지시간) 폭등했다.

유전자 편집 기술업체인 인텔리아 테라퓨틱스 주가가 28일(현지시간) 나스닥거래소에서 50% 폭등했다.

지난 주말 공개된 유전자 편집 치료 임상시험이 탁월한 효과를 입증한데따른 것이다.

배런스는 지난 26일 오전 공개된 인텔리아 테라퓨틱스의 유전자 편집 임상시험이 성공적인 효과를 입증함에 따라 인텔리아가 도약을 향한 첫 걸음을 내딛었다고 보도했다.

이번 임상시험은 세계 최초의 유전자 편집을 통한 치료 성공사례다.

인텔리아는 26일 오전 신경과학자들이 모인 자리에서 인텔리아의 유전자 치료법으로 치료한 첫번째 환자들에게서 유전적인 간질환이 지금까지 나온 가장 좋은 약을 동원한 치료만큼이나 또는 그보다 나은 결과를 이끌어냈다고 발표했다.

엔텔리아 주가는 이미 이같은 기대감으로 올들어 60% 넘게 급등했고, 25일에는 88.83 달러로 마감한 바 있다.

이른바 '크리스퍼 캐스9(Crispr-Cas9)'이라 부르는 유전자 편집 기술에 대한 기대감이 주가를 끌어올리는 원동력이다.

세포내 DNA의 거의 모든 조합을 찾아내고 편집할 수 있는 분자 가위 기술을 말한다.

이 기술을 발견한 공로로 지난해 10월 7일 에마뉘엘 샤펜티어와 제니퍼 두드나가 노벨화학상을 공동 수상했다.

인텔리아의 실험적인 치료법은 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis)이라 부르는 유전자 결함을 치료하는 방법이다. ATTR이라고도 하는 트랜스티레틴 아밀로이드증은 잘못 쌓아 올려진 신경과 심장내 단백질로 인해 치명적인 증상을 유발하는 병이다.

환자 6명을 대상으로 한 임상1상 시험 중간 결과에서 인텔리아의 치료제를 한 번 접종한 이들에게서 위험한 ATTR 단백질의 혈액내 수준이 평균 87% 감소한 것으로 나타났다. 한 환자는 접종 한 달 뒤 96% 감소를 기록하기도 했다.

향후 임상시험에서는 용량을 높여 환자들에게 투입할 계획이다. 현재 인텔리아는 저용량의 효과가 고용량보다 높을 것으로 예상하고 있다.

인텔리아 최고경영자(CEO) 존 레너드는 "의사들과 환자들에게 매우 기쁜 소식이 될 것"이라면서 "효율성과 안전성이 극도로 전망이 밝다"고 밝혔다.

임상시험 성공 소식은 인텔리아에만 희소식은 아니다.

치료법 개발에 공동으로 참여하고 있는 협력사에도 호재다.

신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제를 개발한 리제너론 제약이 개발에 참여하고 있다.

반면 1회 투약으로 치료 효과가 입증되면 빠르게 성장하는 시장인 ATTR 아밀로이드증의 치료제를 개발 중인 화이자와 알닐람 제약(Alnylam Pharmaceuticals)에는 악재다.

코로나19 백신 개발로 주가가 오른 화이자는 반다켈(Vyndaqel)과 빈다맥스(Vyndamax)를 개발 중이다. 환자들의 간에서 잘못 중첩된 ATTR 단백질이 만들어지는 것을 막지는 못하지만 이들 단백질을 덜 해로운 것으로 바꾸는 약물이다.

알닐람의 온파트로(Onpattro) 또는 버투리시란(Vutrisiran)과 혼용해 사용할 경우 최첨단의 치료제로 간주되곤 한다. 해로운 단백질 합성을 거의 대부분 차단할 뿐만 아니라 혈액내 ATTR 단백질 수준을 80% 이상 낮추는 것으로 평가받고 있다.

인텔리아의 유전자 가위 조작을 통한 치료법은 혈액내 ATTR 단백질 수준을 평균 87% 감소시킨 터라 상당한 이점을 갖고 있다고 RBC 캐피털 마켓츠의 루카 이시 애널리스트는 평가했다.



김미혜 글로벌이코노믹 해외통신원 LONGVIEW@g-enews.com

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